Η Νόσος Χάντινγκτον, μία από τις πιο σκληρές και καταστροφικές ασθένειες, έχει επιτέλους μια θεραπεία που μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξή της κατά 75%. Οι γιατροί είναι συγκινημένοι καθώς ανακοινώνουν ότι οι ασθενείς μπορούν να απολαύσουν δεκαετίες καλής ποιότητας ζωής μετά τη θεραπεία.
Η νέα θεραπεία είναι μια μορφή γονιδιακής θεραπείας που απαιτεί 12 έως 18 ώρες λεπτής χειρουργικής επέμβασης στον εγκέφαλο. Οι πρώτες συμπτώματα της Νόσου εμφανίζονται συνήθως σε ηλικία 30-40 ετών και συνήθως είναι θανατηφόρα μέσα σε δύο δεκαετίες.
Η καθηγήτρια Σάρα Ταμπρίζι, διευθύντρια του Κέντρου στο Πανεπιστήμιο του Λονδίνου, περιέγραψε τα αποτελέσματα ως "θεαματικά". Ο στόχος της θεραπείας είναι να μειώσει τα τοξικά επίπεδα μιας πρωτεΐνης που προκαλεί θάνατο νευρώνων.
Η θεραπεία χρησιμοποιεί μια ασφαλή ιό που έχει τροποποιηθεί για να περιέχει μια ειδικά σχεδιασμένη αλληλουχία DNA. Ο ιός παραδίδει το νέο κομμάτι DNA μέσα στα εγκεφαλικά κύτταρα, όπου ενεργοποιείται και βοηθά στην παραγωγή μικρών τμημάτων γενετικού υλικού που εμποδίζουν την παραγωγή της κακής πρωτεΐνης.
Αυτή η διαδικασία έχει δείξει ότι μπορεί να σώσει εγκεφαλικά κύτταρα και να επιβραδύνει την πρόοδο της νόσου, προσφέροντας ελπίδα σε χιλιάδες οικογένειες. Οι κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι τρία χρόνια μετά τη θεραπεία, υπήρξε μέση επιβράδυνση 75% της νόσου.
Αν και η θεραπεία αναμένεται να είναι πολύ ακριβή, οι ειδικοί πιστεύουν ότι μπορεί να αλλάξει ριζικά τη ζωή των ασθενών. Η uniQure, η εταιρεία που ανέπτυξε τη θεραπεία, σκοπεύει να υποβάλει αίτηση για άδεια στις ΗΠΑ το 2026.
